‍‍近日，一项发表在《美国医学会杂志》的研究显示，家族性高胆固醇血症患者从儿童时期就开始长期他汀治疗后颈动脉内膜中层厚度的进展并未加快。‍‍

‍‍家族性高胆固醇血症（FH）是一种常见的遗传性疾病（患病率约为 1/500），极其容易导致早发动脉粥样硬化及心血管疾病，而家族性高胆固醇血症儿童甚至在青春期前就可出现动脉粥样硬化。‍‍

‍‍指南主张家族性高胆固醇血症儿童 8 岁开始他汀治疗。然而，儿童时期开始他汀治疗的有效性和安全性仍未得到证实。为此，来自阿姆斯特丹学术医疗中心血管医学科的 D. Meeike Kusters 等对 214 名 8-18 岁的杂合型家族性高胆固醇血症儿童进行了一项队列研究。参与儿童来源于 1997-1999 年一项为期 2 年的双盲安慰剂对照研究（普拉固，百时美施贵宝）。‍‍

‍‍2001 年该研究结束时，家族性高胆固醇血症儿童的普伐他汀从20 mg/d调整至40 mg/d，并一直随访至 2011 年 3 月。同时也对参与者的 95 名未患病的兄弟或姐妹进行了随访，部分家族性高胆固醇血症儿童在10年随访中有更换至其它的他汀类药物。共有 194 名家族性高胆固醇血症儿童（163 人仍在服用降脂药）和 83 名患者的兄弟或姐妹完成了随访，所有人在 2011 年的年龄均在 18-30 岁之间。随访10 年后分析发现，与未患病的兄弟姐妹相比，家族性高胆固醇血症患者的颈动脉内膜中层厚度增加（0.469mm VS 0.48mm）。但两组患者从基线期到 10 年随访期间颈动脉内膜中层厚度的变化并无明显差异（FH 组 0.039mm VS 对照组 0.037mm）。对于家族性高胆固醇血症患者，回归分析显示他汀治疗开始的年龄与随访期颈动脉内膜中层厚度相关。两组患者的实验室检查指标、生长发育和教育水平未见差异，随访期未发现严重的不良事件，尽管该研究缺乏统计学效力发现罕见的不良事件。尽管接受了 10 年的他汀治疗，但家族性高胆固醇血症患者的总胆固醇和低密度脂蛋白水平仍然高于推荐的治疗标准，且颈动脉内膜中层厚度也高于未患病的兄弟或姐妹。‍‍

‍‍研究者认为，对于部分高危患者，使用强效降脂药或更早期开始他汀治疗或许有助于动脉壁形态完全恢复和心血管事件预防。